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Les thérapies géniques marquent des points

Michel Le Toullec
- Paris, 1er - 2 décembre 2005. Cette session des Euroconférences de l'Institut Pasteur et de l'Inserm a fait le point sur les progrès dans les traitements et techniques de vectorisation.

Si les thérapies géniques ont connu quelques revers, elles n'en demeurent pas moins une approche majeure pour le traitement des maladies des muscles, du sang, des yeux ou du système nerveux central. Les deux journées Euroconférences organisées par l'Institut Pasteur et l'Inserm l'ont montré. L'attention était non seulement portée sur les résultats récents de ces thérapies, mais aussi sur la compréhension des risques liés à l'utilisation des vecteurs viraux.

De nouvelles stratégies mises en place

Une session était en effet consacrée aux difficultés particulières liées aux thérapies géniques qui freinent leur développement. John M. Coffin, de l'université Tufts à Boston (États-Unis), rappelait, par exemple, que l'utilisation de vecteurs dits rétroviraux peut entraîner des risques de développement de cancers.

À l'Institut de thérapies géniques (Milan, Italie), Maria Grazia Roncarolo s'attache à contrecarrer une autre limite de ces traitements. La thérapie génique est en mesure d'induire une réponse immunitaire qui peut aller jusqu'à l'élimination des cellules modifiées (qui sont alors considérées comme agents étrangers). De son côté, Christof von Kalle, de la Fondation pour la recherche de l'hôpital des enfants de Cincinnati, rappelait que les vecteurs présentent - comme tout autre agent pharmaceutique - une "fenêtre thérapeutique", en dehors de laquelle ils peuvent être toxiques (en cas de surdose notamment).

Pour contourner les limites des thérapies géniques, de nouvelles stratégies sont mises en place. Jacques Mallet, du CNRS à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Paris), présentait les atouts des nouveaux vecteurs lentiviraux. Ces vecteurs sont basés sur les lentivirus, qu'on appelle aussi virus lents. Le chercheur précisait que certains lentivirus sont incapables de s'intégrer dans le génome, mais semblent efficaces pour vectoriser une thérapie génique dans des neurones ou des cellules rétiniennes, sans effets indésirables. D'autres lentivirus s'intègrent dans le génome et seraient surtout recommandés pour le transfert de gènes dans des cellules souches adultes.

Autre approche chez Cellectis (Romainville, Seine-Saint-Denis), spin-off de l'Institut Pasteur. Frédéric Pâques présentait l'intérêt des méganucléases dans la thérapie génique. Ces enzymes à fonction de "ciseaux moléculaires" permettent en effet de corriger physiquement des séquences d'ADN indésirables. Concrètement, la méganucléase induit une coupure ciblée de l'ADN dans une cellule vivante. Il devient alors possible de réparer l'ADN en question par recombinaison, en remplaçant, en supprimant ou en insérant une séquence. Cellectis tente d'appliquer sa technique pour corriger les gènes dans des cellules souches ou des tissus, avec un minimum de toxicité.

Des maladies du sang, aux muscles..., un vrai potentiel

Enfin, le colloque permettait de mesurer le potentiel des thérapies géniques. On est assez peu au fait que de nombreuses recherches visent le traitement de maladies du sang. Deux équipes présentaient, par exemple, leurs travaux sur l'utilisation de vecteurs lentiviraux pour le transfert de thérapies géniques contre les hématoglobinopathies : R. Keith Humphries à l'agence du cancer de la Colombie Britannique (Vancouver, Canada) et Philippe Leboulch à l'École de médecine de Harvard (Boston).

Au CNRS à Évry (Essonne), Olivier Danos et ses collègues travaillent sur la thérapie génique du muscle lisse et, en particulier, sur la correction de la dystrophie musculaire. Enfin, dans le domaine des maladies vasculaires, Joseph Emmerich exposait ses recherches à l'Inserm sur l'ischémie sévère des membres inférieurs. La thérapie génique est alors testée pour stimuler l'angiogenèse, c'est-à-dire la croissance des vaisseaux sanguins. Le principe consistera à transférer un gène codant pour un facteur de croissance.

LES ESSAIS CLINIQUES EN CHIFFRES

- Selon Sophie Lucas, de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps), 62 thérapies géniques sont actuellement en cours d'essais cliniques. Les trois quarts d'entre elles utilisent des vecteurs viraux, le quart restant utilise des plasmides comme vecteurs. Trois thérapies géniques sont en phase III d'essais cliniques, 25 sont en phase I-II et 34 sont en phase I. Les principales indications sont les cancers, les pathologies du sang, les maladies vasculaires...

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