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Les gènes-médicaments de l'AFM-Téléthon lauréats du concours de l'innovation 2030

Les gènes-médicaments de l'AFM-Téléthon lauréats du concours de l'innovation 2030

Industrialiser la production des vecteurs des gènes médicaments est un véritable challenge pour leur démocratisation, auquel s'attaque le laboratoire Généthon.

© AFM téléthon

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat de la phase 2 du Concours mondial de l’Innovation 2030. Le prix récompense le laboratoire pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.

La thérapie génique est une thérapie innovante qui consiste à introduire un gène fonctionnel là ou un gène malade n’assure plus sa fonction. Uniquement utilisée pour des essais cliniques, la thérapie présente de très bons espoirs d’être utilisée plus massivement. Les maladies rares auxquelles elle s’attaque concernent 3 millions de personnes en France et 30 millions en Europe. Mais elle pourra aussi investir des maladies fréquentes. Les besoins à venir peuvent donc concerner des dizaines de milliers de patients par an. L’enjeu est désormais d’industrialiser les procédés de fabrication des vecteurs de thérapie génique, ces "transporteurs" de gènes-médicaments, très complexes à produire.

Un procédé générique de production de gènes médicaments

Retrouvez le reportage d’Industrie & Technologies au centre de production Généthon BioProd, un bâtiment de 5 000 m² où sont produits les premiers lots cliniques de gènes-médicaments.

 

Leader mondial dans le domaine de la thérapie génique, le laboratoire Généthon est en 2013 le premier laboratoire créé par une association à recevoir le statut de laboratoire pharmaceutique qui lui permet de commercialiser les médicaments qu’il produit. L’objectif du programme de Généthon, baptisé IGT, vise à mettre en place un procédé générique de production des vecteurs lentiviraux à visée industrielle. Ceux-ci sont des virus rendus innofensifs, mais qui restent capables d'insérer les gènes médicaments dans l'ADN des cellules à soigner. Les études cliniques ont, en effet, démontré la fiabilité de ces vecteurs, leur efficacité et leur sécurité renforcée par rapport à leurs précurseurs rétroviraux. Ce procédé permettra donc de les produire à grande échelle, dans des conditions pharmaceutiques c’est-à-dire selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF), en développant un modèle économique spécifique. C’est dans le cadre de l’ambition stratégique médecine individualisée que le Concours mondial de l’innovation a attribué une enveloppe de 1 298 000 euros au programme IGT de Généthon.

Source : http://www.afm-telethon.fr/actualites/succes-therapie-genique-pour-maladie-rare-systeme-immunitaire-3776

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