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La thérapie génique au défi de l'industrialisation

La thérapie génique au défi de l'industrialisation

Avec l’arrivée de premiers traitements, la thérapie génique suscite beaucoup d’espoir. Pour certaines pathologies, les gènes médicaments doivent être injectés en si grandes quantités que leur production à l’échelle industrielle devient un enjeu majeur.

Vers l’âge de 5 ans, un enfant atteint de l’amaurose de Leber commence à perdre la vue. En quelques années, il devient complètement aveugle. En cause, la mutation d’un gène qui empêche le fonctionnement normal de certaines cellules de la rétine et entraîne la mort des photorécepteurs. Quelques dizaines de nouveaux cas de cette maladie rare sont détectés chaque année en Europe et aux états-Unis. Il existe un traitement, le Luxturna, mis au point par la société de biotechnologie Spark Therapeutics et disponible sur le marché américain depuis décembre 2017. Il s’administre par injection dans les yeux. Son prix ? 425 000 euros par œil, soit 850 000 dollars. Une fortune.

Comment alléger la facture de ce type de médicaments innovants ? Une partie de la réponse se trouve dans la réduction des coûts de production, estime Alain Lamproye, le directeur général d’Yposkesi, une plate-forme industrielle chargée de fabriquer des thérapies géniques pour les maladies rares [lire page 36]. « Si nous n’y parvenons pas de manière significative, nous ne pourrons pas produire des médicaments à des prix abordables pour les malades et pour les systèmes de remboursement de soins de santé. »

La thérapie génique consiste à introduire un gène médicament dans le noyau de la cellule pour corriger un gène défectueux. Elle s’applique à des maladies génétiques rares, souvent incurables, qui touchent le sang, le système nerveux ou musculaire, le foie, l’œil. Une autre approche, légèrement différente, utilise des cellules CAR-T (chimeric antigen receptor). Ces cellules du système immunitaire sont génétiquement modifiées avant d’être réinjectées chez le patient pour cibler certaines formes de cancers et de leucémies.

De faibles rendements

La synthèse d’un morceau d’ADN est relativement bien maîtrisée, indique Frédéric Revah, le directeur général de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon. « Mais l’ADN étranger ne rentre pas spontanément dans les cellules de notre corps. Ainsi, l’ADN de la salade que nous mangeons ne pénètre pas dans nos cellules. » Heureusement ! Toutefois, cela complique les efforts des promoteurs de la thérapie génique. Un vecteur viral est utilisé pour faire pénétrer le gène médicament dans une cellule. Il s’agit d’une composante de virus reconstituée en laboratoire. « Les progrès réalisés dans la compréhension de la biologie de certains virus ont permis de les utiliser comme vecteurs », affirme Frédéric Revah. Synthétisés, ils sont aujourd’hui capables de cibler spécifiquement un organe. De plus, un virus à l’état naturel transporte de l’ADN et pénètre dans les cellules. Rendu inoffensif en laboratoire, son ADN est remplacé par un brin[…]

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