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L’AFM-Téléthon veut industrialiser des « gènes médicaments »

Juliette Raynal

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L’AFM-Téléthon veut industrialiser des « gènes médicaments »

© AFM téléthon

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En 2013, l’AFM-Téléthon a ouvert le centre Généthon BioProd, une structure de 5 000 mètres carrés dédiée à la production, en grandes quantités, des « gènes médicaments ».

Cette approche consiste à utiliser des virus, rendus inoffensifs, pour transporter à un endroit précis un gène correcteur, copie fonctionnelle du gène déficient des cellules à traiter. Ce type de gènes est aujourd’hui très facilement synthétisé par des entreprises spécialisées dans la synthèse de séquences d’ADN. Le gène-médicament est injecté en grande quantité dans le sang, à partir duquel le virus peut "insérer" le gène correcteur dans les cellules. Sans toucher au gène déficient, le plus généralement par défaut d’expression, le gène correcteur apporte la fonction manquante.

Pour soigner même un seul patient, le nombre de cellules à cultiver est énorme. Ce qui pose un vrai défi en termes de production. Afin de produire la quantité nécessaire de gènes médicaments, l’association a mis au point de nouveaux procédés.  Les chercheurs ont, par exemple, inventé des cellules qui n’ont plus besoin d’adhérer à un support, et peuvent survivre en suspension. Elles sont alors cultivables dans des bioréacteurs, dont les chercheurs du Généthon ont optimisé en laboratoire les conditions de culture dans des bioréacteurs de 2 litres puis un bioréacteur de 200 litres. A pleine capacité, le centre pourra produire près de trente lots cliniques de gènes-médicaments par an. 

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